Pediatric Brain Tumor Project

A gyermekkori rosszindulatú betegségek gyakorisága és előfordulási csúcsa (legnagyobb részük 5 éven aluli gyermekeket érint) miatt évente mintegy 6500 életév veszteséget eredményez az, hogy nem tudjuk a megfelelő kezelésben részesíteni ezen gyermekeket.

A projekt során a hazai gyermek-onkológiai tudományos bázis erősítése által két fő célunk van: a kutatás első részében molekuláris genetikai mérések és epidemiológiai adatok felhasználásával létrehozunk egy direkt gyermek tumorokra készült, a tumorok kialakulásának rizikóját előre jelző tesztet. A második részfeladat során a klinikai kimenetet is javító célzott terápiás kezelési lehetőségeket azonosítunk. Ennek háttereként azt feltételezzük, hogy a molekuláris eltérések hatása a tumorok lefolyására a kliniko-pathológiai paramétereknél is nagyobb. Az első részfeladat során célunk a teszt klinikai ellátásba való bevezetése, a második részfeladat során célunk egy fázis II-es klinikai vizsgálat előkészítése.

A kutatás egy olyan területet céloz meg, ahol a nemzetközi verseny elhanyagolható. Az egyes tumortípusokon belüli betegek kis száma miatt a nagy gyógyszercégek egyáltalán nem foglalkoznak ezen betegségekkel. A projekt fenntarthatóságát biztosítja, hogy a megcélzott teszt és a személyre szabott kezelés a betegellátás kiadásainak csökkentése révén hosszú távon jelentős költségmegtakarítást eredményeznek az egészségügyi rendszernek.

 

Pályázati támogatás: NVKP_16-1-2016-0037-es pályázat (NKFIH)